Клинические испытания Fulcrum Phase 3 FSHD с использованием измерений МРТ всего тела AMRA Medical в качестве ключевой вторичной конечной точки

AMRA Medical, цифровая медицинская компания, предоставляющая новый стандарт анализа состава тела с помощью быстрой магнитно-резонансной томографии (МРТ) всего тела,  объявила, что Fulcrum Therapeutics использует инфильтрацию мышечного жира (MFI) AMRA в качестве вторичной конечной точки в клинической фазе 3. Клинические испытания оценивают эффективность и безопасность лосмапимода для лечения плечелопаточно-лицевой мышечной дистрофии (FSHD). Результаты исследования REACH помогут компании Fulcrum приблизиться к созданию первого в мире лекарства, одобренного для лечения ЛЛПД, и помогут сделать измерения на основе МРТ всего тела критическими конечными точками в клинических испытаниях нервно-мышечных заболеваний.

ЛЛПД — это прогрессирующее и изнурительное нервно-мышечное заболевание, для которого не существует утвержденных методов лечения. Заболевание характеризуется жировой инфильтрацией скелетных мышц, влияющей на способность пациента выполнять повседневные задачи и вести самостоятельный образ жизни. Лосмапимод — первое и единственное исследуемое лекарство, находящееся в стадии клинической разработки, и при наличии положительных данных REACH может стать основанием для одобрения.
REACH — это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое многонациональное исследование, в котором, как ожидается, примут участие около 230 взрослых с ЛЛПД. Пациенты будут получать лосмапимод или плацебо и будут оцениваться в течение 48-недельного периода лечения. Протокол МРТ AMRA будет использоваться для получения сводной оценки инфильтрации мышечного жира (MFI) для каждого пациента в качестве вторичной конечной точки с Reachable Workspace (RWS) в качестве первичной конечной точки.

Это не первый раз, когда Fulcrum использует измерения AMRA. AMRA и Fulcrum сотрудничали с МРТ в своих исследованиях лосмапимода, начиная с ранней разработки биомаркеров, через ReDUX4 Phase 2b и теперь до исследования REACH фазы 3. Исследование ReDUX4, которое продемонстрировало, что лосмапимод замедляет прогрессирование заболевания и улучшает функцию у людей с ЛЛПД, показало, что RWS и MFI являются надежными показателями прогрессирования заболевания. Это привело к тому, что регулирующие органы ЕС и США, включая FDA, поддержали использование составных показателей MFI в REACH.

Составная оценка MFI может помочь описать конкретные аспекты моделей начала заболевания, функциональных нарушений и прогрессирования заболевания между сканированиями. Баллы генерируются после МРТ всего тела и мышц путем объединения измерений инфильтрации мышечного жира из нескольких мышц по всему телу. Преобразуя все данные MFI для данного человека в упрощенную оценку, исследователи получают значимую информацию, которую легче интерпретировать по сравнению с попыткой сделать выводы из 36 различных измерений MFI для данного человека, не говоря уже обо всех 230 участниках исследования. С помощью AMRA исследователи могут наблюдать значимые различия как в функциональных (RWS), так и в визуализирующих (MFI) конечных точках, чтобы получить более целостную информацию и, в конечном итоге, усовершенствовать свои клинические разработки.

 

Поделиться

Источник